Études observationnelles et « Real World Evidence »

UN PEU D'HISTOIRE

De grandes avancées ont eu lieu en médecine par le simple fait de l’observation et de la quantification de phénomènes. L’année 1662 voit John Graunt, mercier londonien, proposer les premières tables de mortalité. Il expérimente un système de veille épidémiologique pour alerter les autorités sur le démarrage des épidémies de peste. En 1834, Pierre Charles Alexandre Louis démontre l’inutilité des saignées dans les pneumonies avec sa méthode numérique. En 1854, John Snow maitrise de l’épidémie de choléra de Londres par l’observation de la distribution des eaux de la ville et le nombre de morts foyers par foyers. L’observation joue un rôle central dans la progression de la pensée médicale.

Claude Bernard en fait l’une des bases de sa médecine expérimentale, l’observation devant générer des hypothèses.   Aujourd’hui les études dites « observationnelles » viennent compléter  les études cliniques dans l’évaluation du médicament. Ces études dites « en vraie vie » apportent des informations essentielles après la commercialisation du médicament quant à la description et la typologie des populations rejointes par un produit ou encore dans l’évaluation de l’impact d’un traitement sur la morbi-mortalité et de sa sécurité d’emploi.

REAL WORLD DATA & REAL WORLD EVIDENCE

Les données de vie réelle (Real World data « RWD ») peuvent être définies comme toute donnée recueillies en dehors d’un essai clinique. Si l’essai clinique randomisé demeure le gold standard de l’évaluation de l’efficacité d’une thérapeutique, son manque de validité externe peut être pallié par les études en vraie vie. Dans un essai clinique randomisé, l’évaluateur se place dans une situation idéale de comparaison du médicament étudié à un comparateur (un placebo ou un comparateur actif) en minimisant les biais de sélection, d’information et de confusion. La robustesse des résultats est liée à une validité interne élevée, au détriment de la validité externe.

Ces données peuvent être colligées à partir de base de données hospitalières (Electronic Health Records « EHR »), des bases de données de l’assurance maladie (Système National des Données de Santé « SNDS ») et des bases de données du Health Data Hub. D’autres sources de données de vie réelle sont les données issues des études de cohorte, des études cas témoins, des registres épidémiologiques ou encore des données numériques issues des objets connectés et des applications en santé. Leurs analyses permettent d’identifier des facteurs de risques, de décrire des parcours de soins, de décrire les populations rejointes par un traitement, d’évaluer l’impact d’un traitement sur la morbidité ou la mortalité, d’évaluer la qualité de vie des patients.

L’utilisation de ces données à des fins décisionnaires constitue la Real World Evidence (RWE), une discipline scientifique émergente de plus en plus utilisée pour faciliter les décisions d’autorisation et d’accès au marché des médicaments.

Les études post-inscriptions, souvent demandés par les autorités de santé, peuvent être traitées dans le cadre des études observationnelles, avec collecte de données de vie réelle.

L'EXPERTISE KAPPA SANTÉ

Kappa Santé maitrise les différents design d’étude ainsi que les modélisations et techniques statistiques propres à ce genre d’étude (score de propension, modélisations multivariées).

Depuis sa création, Kappa Santé a réalisé plus d’une centaine d’études observationnelles. Dans ce cadre nous proposons les services suivants :

  • Choix du design d’étude
  • Rédaction du protocole et des CRF
  • Démarches réglementaires
  • Sélection des investigateurs et étude de faisabilité
  • Formations des investigateurs
  • Management de l’étude et opérations cliniques
  • Monitoring
  • Data management et biométrie
  • Gestion de la pharmacovigilance
  • Rédaction des rapports et exploitation scientifique
Retour en haut